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Nov 01, 2023

Centessa Pharmaceuticals annonce le dosage du premier sujet lors de la présentation de l'enregistrement

Publié : 10 juillet 2023 BOSTON et LONDRES, 10 juillet 2023 (GLOBE NEWSWIRE) --Centessa Pharmaceuticals plc (Nasdaq : CNTA), une société pharmaceutique au stade clinique axée sur la découverte et le développement de

Publié : 10 juillet 2023

BOSTON et LONDRES, 10 juillet 2023 (GLOBE NEWSWIRE) --Centessa Pharmaceuticals plc (Nasdaq : CNTA), une société pharmaceutique au stade clinique axée sur la découverte et le développement de médicaments transformateurs pour les patients, a annoncé aujourd'hui le dosage du premier sujet en son étude d'enregistrement PRESent-2 sur SerpinPC pour le traitement de l'hémophilie B sans inhibiteurs. La phase d'administration de PRESent-2 suit une période d'observation minimale de 12 semaines au cours de laquelle des données prospectives de base sur l'état pathologique du sujet sous son traitement actuel sont collectées pour soutenir l'examen réglementaire du profil de bénéfice et de risque de SerpinPC. SerpinPC est un nouvel inhibiteur expérimental de la protéine C activée (APC) administré par voie sous-cutanée, en cours de développement comme traitement potentiel de l'hémophilie B, avec ou sans inhibiteurs.

« Il demeure un besoin mondial important en matière de nouvelles options de traitement pour les personnes atteintes d'hémophilie B », a déclaré Antoine Yver MD MSc, président du développement de Centessa. « Sur la base des données cliniques encourageantes de notre étude de phase 2a en cours, nous pensons que SerpinPC a le potentiel de devenir un traitement de première classe administré par voie sous-cutanée avec un profil d'innocuité différencié pour les personnes atteintes d'hémophilie B, sous réserve d'un examen et d'une approbation réglementaires. Nous sommes ravis d'évaluer le potentiel du nouveau mécanisme d'action de SerpinPC dans le cadre de l'étude d'enregistrement PRESent-2. Nous prévoyons de recruter et de doser des patients supplémentaires sur nos sites d’essais cliniques et d’avancer vers l’analyse intermédiaire prévue lorsque 36 sujets atteindront 12 semaines de traitement dans la première partie de l’étude.

L'étude PRESent-2 (AP-0102) est une étude de phase 2b, mondiale, ouverte et adaptative transparente visant à étudier l'efficacité et la sécurité de l'administration sous-cutanée de SerpinPC chaque semaine, toutes les 2 semaines ou toutes les 4 semaines pendant environ 120 sujets masculins adultes (âgés de 18 à ≤ 65 ans) ou adolescents (âgés de ≥ 12 à <18 ans) atteints d'hémophilie A sévère (avec ou sans inhibiteurs) ou d'hémophilie B modérément sévère à sévère (sans inhibiteurs). PRESent-2 se compose de 3 parties : une phase de justification de dose randomisée de 24 semaines (partie 1), une phase de confirmation de dose de 24 semaines (partie 2) et une phase d'extension supplémentaire de 24 semaines (partie 3) pour les sujets qui compléter soit la partie 1, soit la partie 2. Les sujets doivent avoir subi une période minimale d'observation prospective (au moins 12 semaines pour la partie 1 ou 24 semaines pour la partie 2) dans le cadre de leur traitement actuel (soit à la demande, soit par remplacement d'un facteur prophylactique) avant de passer à Traitement SerpinPC. Le principal critère d'évaluation de l'efficacité de l'étude est le taux de saignements traités (exprimé en taux de saignement annualisé (TAB)) au cours de la période d'observation par rapport aux 24 premières semaines de traitement par SerpinPC. La société prévoit de commencer cette année à administrer des inhibiteurs dans le cadre de son étude d'enregistrement PRESent-3 (AP-0103) destinée à des sujets atteints d'hémophilie B.

À propos de SerpinPC SerpinPC est un nouvel inhibiteur de l'APC administré par voie sous-cutanée, en cours de développement comme traitement potentiel de l'hémophilie, quel que soit sa gravité ou son statut d'inhibiteur, et qui pourrait également être développé pour prévenir les saignements associés à d'autres troubles de la coagulation. Le programme d'enregistrement de SerpinPC dans l'hémophilie B comprend un ensemble d'études cliniques à composantes multiples. PRESent-5 est une étude observationnelle d'alimentation visant à collecter des données observationnelles prospectives pendant des périodes minimales définies avant de passer au traitement des sujets dans les études interventionnelles. Les études interventionnelles comprennent PRESent-2 (hémophilie B modérément sévère à sévère sans inhibiteurs et hémophilie A sévère avec ou sans inhibiteurs) et PRESent-3 (hémophilie B avec inhibiteurs). Des informations supplémentaires sur les essais sont disponibles sur www.clinicaltrials.gov (NCT05605678, NCT05789524, NCT05789537). La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation Fast Track à SerpinPC pour le traitement de l'hémophilie B, avec ou sans inhibiteurs. SerpinPC est un agent expérimental qui n'a pas été approuvé par la FDA ou toute autre autorité de réglementation.